2020年，这些生命科学新锐公司值得关注（下）

【编者按】昨日，介绍了BioSpace发布的2020年度北美地区值得关注的生命科学初创公司榜单前十名。在今天的这篇文章里，我们将介绍该名单中的另外十家公司。

本文发于创鉴汇；供行业人士参考。

11. HiberCell

HiberCell公司成立于2019年，专注于肿瘤休眠机制检测与疗法的开发。它于2019年2月完成了6075万美元A轮融资。

休眠状态的播散性肿瘤细胞对于驱动癌症转移有关键性的作用。在把这一生物机理转化到临床的过程中，HiberCell的主要工作将集中在这类细胞的遗传和转录组特征，并开辟一条利用药物攻克肿瘤休眠、提高患者临床效果和生存时间的新路径。HiberCell公司正在研发针对播散性肿瘤细胞的首创新药，以治疗实体瘤和血液癌症。

12. Twentyeight-Seven Therapeutics

Twentyeight-Seven公司成立于2018年，是一家专注于调节非编码RNA（ncRNA），以开发癌症疗法和其他疾病疗法的生物医药公司。

通过靶向ncRNA调节蛋白（RMPs），该公司可以使用小分子来调节致癌基因和其他重要蛋白的表达水平，进而使小分子候选药物能够更广泛地进入细胞和组织。它的研究重点是调节直接参与癌症的发生、发展和转移的微RNA（miRNA），miRNA通过抑制mRNA转化和/或促进mRNA衰变来抑制靶点基因表达的ncRNA。

13. Verve Therapeutics

Verve Therapeutics成立于2019年，由世界知名心血管遗传学家和基因编辑先驱创建。它致力于利用CRISPR基因编辑和单碱基编辑技术开发创新疗法，以永久性降低患上冠状动脉疾病的风险。已有的预防冠状动脉疾病的疗法包括降低胆固醇的他汀类药物和其它治疗选择，然而这些药物需要面对依从性不强，可及性有限等挑战。

而Verve公司将人类遗传分析中获得的成果与基因编辑技术结合起来，通过编辑体细胞基因组，开发通过一次治疗，能够终生降低冠状动脉疾病风险的基因编辑疗法。此前，它已与Beam Therapeutics公司达成战略研发合作，使用Beam公司的单碱基编辑、基因编辑和递送技术，针对特定心血管靶点开发创新疗法。

14. Kronos Bio

Kronos Bio公司成立于2019年，致力于针对“不可成药”的癌症靶点开发新药。此前，它曾完成1.05亿美元的A轮融资。Kronos的研发策略是通过设计更具生理学相关性的条件，对靶蛋白进行高通量筛选来克服结构性屏障。

Kronos认为这样可以识别那部分以前被认为是“不可成药”的靶点。Kronos的小分子微阵列平台（SMM）是基于其科学创始人麻省理工学院（Massachusetts Institute of Technology）生物工程副教授Angela Koehler博士10多年的研究而开发。

SMM具有识别直接与靶蛋白结合或以纳摩尔效力干扰蛋白质活性的化合物的潜力，非常适合快速发现新的调节剂或“不可成药”靶点的降解物。

15. Motif FoodWorks Bio

Motif FoodWorks Bio成立于2019年，主要分析与食品相关的感官体验，以识别其基本成分。通过分析成分中的遗传组成，利用微生物学和发酵过程将其转化为不含动物成分的产品。

16. Talaris Therapeutics

Talaris Therapeutics成立于2019年，致力于开发通过一次性细胞疗法的治疗，永久性解决器官移植患者需要接受长期免疫抑制疗法的难题。此前，它曾完成1亿美元的A轮融资。长期服用免疫抑制药物的副作用，让Talaris公司的创始人Suzanne Ildstad博士决心开发一种提高机体免疫耐受力的创新疗法。

她的研究发现骨髓中存在一种促进细胞（facilitating cell），这些细胞与干细胞不同，它们能够帮助移植到宿主体内的干细胞迁移到骨髓中，在那里生成免疫细胞和其它血细胞。促进细胞还能够增强宿主的免疫耐受能力，降低移植物抗宿主病（GVHD）产生的风险。

17. Frontier Medicines

Frontier Medicines成立于2019年，专注于利用化学蛋白组学（chemoproteomics）发现蛋白中暂时存在的结合位点，为靶向“不可成药”蛋白提供新手段。

Frontier Medicines公司认为，在天然生理状态下的蛋白具有可塑性，在它们构象变化或者移动的时候，将暴露出可以被靶向的位点。虽然这些位点可能是暂时，然而在恰当的时候使用合适的小分子，可以通过与这些位点相结合，将蛋白锁在固定的构象。

该公司的化学蛋白组学平台能够在天然的细胞环境下对大量蛋白进行筛选，发现与小分子化合物结合的位点。同时该公司还在开发蛋白降解技术，让与蛋白结合的小分子化合物能够介导对靶点的定向蛋白降解，从而为靶向“不可成药”靶点添加一项新武器。

18. Tiburio Therapeutics

Tiburio Therapeutics成立于2019年，致力于开发罕见的神经内分泌肿瘤和罕见内分泌疾病的治疗方案。目前该公司已有两款药物处于临床开发阶段，分别是治疗无功能垂体腺瘤（NFPA）的创新药物TBR-760，以及治疗罕见内分泌疾病的创新药物TBR-065。

TBR-760是一种生长抑素-多巴胺嵌合配体，可抑制NFPA细胞的分泌和增殖，并有可能缩小或阻止肿瘤生长。在临床试验中，TBR-760已被证明具有良好的安全性。

19. CuraSen

CuraSen公司成立于2018年，专注于开发治疗神经退行性疾病的新疗法。目前，它正在开发靶向大脑新机制的小分子药物，以缓解患有罕见神经退行性疾病以及帕金森病和阿尔茨海默病患者的致残症状，并修改疾病病理。这些症状包括认知、执行功能以及运动和自主神经功能障碍，所有这些症状都会严重影响生活质量。

CuraSen的药物旨在激活大脑中的某些受体群，以补偿由于退化而失去的关键神经元和神经胶质功能。提出这项主要研究的是斯坦福大学神经科学和神经外科教授Mehrdad Shamloo博士，这为CuraSen的项目开发奠定了研究基础。

20. Gotham Therapeutics

Gotham Therapeutics成立于2018年，致力于开发靶向RNA修饰蛋白的新型药物类别。该公司通过改变修饰信使RNA蛋白质的活性，为癌症、自身免疫和神经退行性疾病患者开发新的治疗方案。

Gotham的技术平台是表观转录组学（epitranscriptomics），即调控RNA的化学修饰。Gotham主要关注一种叫做m6A（6-甲基腺苷）的常见mRNA修饰，这个修饰在RNA代谢中起到关键作用，且与多种疾病相关。