吉利德申请取消瑞德西韦孤儿药资格，惊人反转背后原因几何？

【编者按】在一切进展都看起来无比顺利的情形下，吉利德申请取消瑞德西韦孤儿药资格的举动可以说着实让外界大吃一惊。必须要了解的是，申请孤儿药资格认证成功不是易事，而在拿到资格后又很快申请取消也绝非是管理层头脑一热的冲动想法。惊人反转的背后，真实的原因究竟是什么？当药企的社会形象与商业利益发生潜在甚至直接的冲突时，企业又应当如何抉择？

本文发自E药经理人，作者为芦超；供行业人士参考。

26日，一则关于“吉利德科学申请取消瑞德西韦孤儿药资格的声明”刷屏了医药圈。吉利德表示，已经向美国食品药品管理局（FDA）提交申请，要求取消其授予新型冠状病毒肺炎的在研抗病毒药物瑞德西韦（remdesivir）的孤儿药资格，同时放弃与该资格认定相关的所有权益。

新冠肺炎暴发以来，瑞德西韦被视为最具潜力的在研药物。在3月初，吉利德向FDA寻求获得孤儿药资格，开发瑞德西韦作为治疗COVID-19的潜在疗法。就在前两日，美国FDA官网显示，瑞德西韦被授予孤儿药资格，适应症为新冠病毒病（COVID-19）。可就在一切看起来“圆满”的结局下，吉利德的态度却迎来180度大转弯，而在历史上，像吉利德一样出现“从主动申请到主动提出撤销”的情况也并不多见。虽然吉利德也在声明中表示，有信心在没有孤儿药资格的情况下，也可以继续对瑞德西韦监管审评的快速推进，但反转剧情背后，仍有几点匪夷所思。

瑞德西韦被授予孤儿药资格，对吉利德的益处是显而易见的。为了鼓励孤儿药的开发，美国出台了一系列法规，在1983年颁布了《孤儿药法案》，并在2013年6月12日，发布了修订最新的修订版本。2017年6月，又公布了新的孤儿药物现代化计划。FDA为开发“罕见病”疗法的制药公司提供为期7年的市场独占期，将享有上市后7年的市场独占权（不受专利影响）、税收减免、免新药申请费、专项研发基金资助、快速通道等支持政策。也正因此，吉利德在关键时候提出撤销孤儿药资格申请，至少是有些违背基本商业逻辑的感觉。

一点可以明确的情况是，正在全球肆虐的新冠病毒肺炎迄今为止还没有任何上市的特效药。还没获批的新药瑞德西韦成为了目前看起来最大的希望。权威医学期刊新英格兰医学杂志曾特别提及美国首例确诊新冠肺炎病例的诊疗过程，并指出在瑞德西韦在治疗中发挥的重要作用。2020 年2月6日，经国家药监局、国家卫健委、科技部等多部门的批准，瑞德西韦2019-nCoV 的相关临床试验启动。

此外，由于新型冠状病毒在欧洲和美国的传播，最近几周里紧急获取瑞德西韦的个人同情使用请求“呈指数级增长”，吉利德也已经宣布将逐步从通过同情用药向患者免费提供瑞德西韦过渡到扩展使用项目（Expanded access programs），此举将瑞德西韦的应用与现行临床试验对接起来，并优先考虑重症患者用药。

但值得注意的是，瑞德西韦尚未在任何国家获得批准上市，其安全性和有效性也未被证实。中国工程院副院长、中国医学科学院院长王辰院士也曾表示，各界对这一试验有期望，但有无效果，还需要等待严格的科学试验结果。

吉利德为何主动撤回孤儿药资格？ 孤儿药又称罕见病药物，美国FDA将罕见病定义为在美国患病人数少于20万人的疾病。吉利德在声明中表示，提出孤儿药资格申请时，在美国受到新型冠状病毒肺炎影响的人数还很少。而与孤儿药认定相关的权益中，这一资格的获得可以免除在提交新药申请之前提供儿科研究计划的要求